چندی پیش در چین، برای اولین بار درمان CRISPR به مغز یک کودک ۹ ساله با سندروم افزونی MECP2 تزریق شد. نتایج اولیه بسیار امیدوارکننده‌اند:

 • پیش از درمان، کودک حتی بدون کمک نمی‌توانست راه برود؛ پس از ۱۲ هفته، به شکل قابل‌توجهی تعادل و توان حرکتی‌اش بهبود یافت.

 • چهار هفته پس از درمان، توانست توپ را دست به دست پرتاب کند و پس از دوازده هفته، به خوبی بلوک‌های اسباب‌بازی را روی هم بچیند.

 

شرکت HuidaGene Therapeutics از شنژن با بهره‌گیری از آنزیم Cas13Y، سطح mRNA اضافی را تنظیم کرده و در کنار آن، مطالعات مشابهی را برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) نیز آغاز کرده است. در آزمایش‌های اولیه، کودکان تحت درمان تا ۵۵ متر بیشتر از قبل در آزمون شش‌دقیقه‌ای پیاده‌روی پیشرفت داشته‌اند.

 1. اولین تجربه موفق CRISPR در مغز؛

 2. نشان دادن قدرت شرکت‌های نوپا در چین برای پیش‌گامی در حوزه ویرایش ژن؛

 3. امیدی تازه برای درمان بیماری‌های نادر عصبی و عضلانی.

نکته: این مطالعات در مرحله‌ی اولیه (investigator-initiated) هستند و برای تأیید نهایی نیاز به مراحل بالینی گسترده‌تر و شراکت با شرکت‌های بزرگ دارویی دارد.

منبع:

https://archive.ph/wK7Ke#selection-615.20-615.111